850.000 dólares contra a cegueira: uma terapia genética para os ricos e aqueles que se endividam

Luxturna® é a primeira terapia genética aprovada nos EUA para um distúrbio hereditário que afeta o funcionamento da retina, a camada de tecido sensorial que reveste a parte posterior do olho. O custo total do tratamento deve ser próximo de um milhão de dólares!

Após a aprovação da Food and Drug Administration, espera-se que o Luxturna® seja oferecido nos EUA por modestos US $ 850.000. Segundo seu fabricante, a Spark Therapeutics, é necessária uma dose única de US $ 425.000 para tratar um olho. Como a mutação genética afeta os olhos e afeta o funcionamento da retina na mesma proporção, a maioria dos pacientes deve exigir um tratamento para os dois olhos, serão necessários US $ 850.000 ... Este medicamento contra a cegueira está acontecendo para se tornar o tratamento mais caro do mundo.

Um transplante de um novo gene funcional

Na verdade, é uma terapia genética: tem como objetivo reparar o gene por trás desse tipo raro de cegueira. O medicamento é destinado a pacientes com distrofia retiniana devido a uma mutação do gene RPE65. Essa rara anormalidade genética causa grave prejuízo visual no início da infância e pode levar à cegueira.
Luxturna® é administrado por uma injeção feita por um especialista diretamente no olho com uma micro agulha. A droga visa fornecer um terceiro gene RPE65 normal para as células da retina. Esta terceira versão do gene não elimina ou substitui os dois genes mutantes que causam a doença. No entanto, o gene normal entregue através da injeção de um vetor no olho é capaz de funcionar em algumas células da retina e corrigir problemas de visão.

Raro, inovador e reembolsável

Embora o medicamento seja inovador, o laboratório sabia que uma chuva de críticas o aguardava quando revelou o preço exorbitante do tratamento. Para facilitar o "acesso a todos", a Spark Therapeutics forneceu alguns argumentos financeiros, além da mera eficácia clínica.
Em primeiro lugar, existem muito poucos pacientes portadores da anomalia genética e, portanto, preocupados com este tratamento: nos Estados Unidos, atualmente, 1.000 pessoas são elegíveis para esse medicamento e apenas 10 a 20 casos por ano serão adicionados. . Isso é chamado de tratamento de "nicho". Portanto, não há riscos para desestabilizar as contas de saúde.
Em segundo lugar, essa terapia genética pode estar disponível como parte de um "contrato de reembolso com base em resultados". Claramente, eles prometem um reembolso em caso de falha do tratamento. Uma droga perto de um milhão de dólares: sim, mas apenas se funcionar!
Finalmente, terceiro desenvolvimento, a Spark Therapeutics também anunciou uma proposta de parcelamento para diferentes agências pagadoras nos EUA. Crédito para resgatar as caisses do Secu!
Não é certo que esta proposta seja satisfatória enquanto incha em todos os países, inclusive nos Estados Unidos, uma controvérsia sobre o alto custo de novos medicamentos inovadores.

Uma abordagem que se tornará comum

No entanto, essa é uma abordagem "generalizada": nos cânceres hematológicos, as células CAR-T que resgatam pacientes que sofrem de formas refratárias de leucemia ou linfoma também receberão quase um milhão de dólares (para todo o tratamento, incluindo reanimação) e o laboratório Novartis, que comercializa a primeira célula CAR-T prometida a reembolsar seu medicamento em caso de falha.

Deveria ser sabido que as células CAR-T são potencialmente utilizáveis ​​em muitos tipos de câncer e na AIDS, e aí estamos em populações de pacientes muito maiores.