Spinraza, o medicamento mais caro da história, com 85.000 euros por garrafa

O preço exorbitante do único medicamento que pode tratar pessoas com Atrofia Muscular Espinhal, uma doença genética rara e mortal, é controverso.

Quase 85.000 euros a garrafa. Este é o preço do Spinraza, o único medicamento que pode tratar pessoas com Atrofia Muscular Espinhal, uma doença genética rara e mortal. "Este medicamento com um balanço incerto de benefícios e riscos está sendo vendido nos Estados Unidos pela Biogen a um preço recorde: cerca de 500.000 euros no primeiro ano, depois 250.000 euros por ano nos anos seguintes. o custo do tratamento é superior a um milhão de euros no primeiro ano ", lamenta o pagamento mensal independente prescrever.

O tratamento não é 100% eficaz

Um custo exorbitante, especialmente porque o tratamento não é 100% eficaz. "Em pacientes com atrofia muscular espinhal proximal infantil grave, ou seja, manifestando-se clinicamente antes dos 6 anos de idade meses, a administração de nusinersen parece reduzir a mortalidade a curto prazo, sem efeito significativo sobre a incapacidade. Não se sabe o que há a longo prazo e as incógnitas sobre os efeitos adversos ainda são numerosas ", afirma ainda a revista.
Atrofia muscular espinhal é o nome dado a um grupo de doenças hereditárias caracterizadas por fraqueza e atrofia muscular. Eles atacam as células nervosas que controlam os músculos, causando sua deterioração. Os braços, pernas e tronco são gradualmente afetados. Isso nunca afeta as funções intelectuais. Quase uma criança em 10.000 nascimentos é afetada por esta doença, que representa cerca de 130 crianças em 2013 na França e um nascimento por dia nos Estados Unidos.

Expectativa de vida inferior a 2 anos

Existem vários tipos de atrofia muscular da coluna vertebral (incluindo três infantis). Os tipos I e II são aqueles diagnosticados tão cedo quanto 6 meses e 18 meses, respectivamente, e os mais graves. Eles afetam a vida útil (expectativa de vida de menos de 2 anos na ausência de ventilação assistida para o tipo I e uma taxa de sobrevivência de 25 anos de cerca de 75% para o tipo II).
"Dada a incerteza associada à extrapolação dos resultados da saúde, espera-se que os dados a longo prazo e as práticas atuais apóiem ​​as suposições feitas e documentem todo o conjunto de resultados a serem levados em consideração", afirma o TEM do seu lado.

Os pacientes também estão indignados em Slate.fr "Como promotor e ator do medicamento, sabemos que o desenvolvimento de medicamentos inovadores para doenças raras que não têm alternativa terapêutica é arriscado e caro, por isso é normal que esses custos possam ser pagos e que No entanto, é inaceitável que isso gere margens excessivas, o que impedirá o acesso ao tratamento para muitos pacientes, e os custos de pesquisa e produção, como o grande número de pacientes em questão, não podem ser alcançados. justificar esse nível de preço ".
Para comercializar o Spinraza na França, o laboratório da Biogen ainda não negociou o preço do medicamento com o Comitê Econômico de Produtos de Saúde. O medicamento recebeu sua autorização de comercialização em 2017.